+38 (044) 467-51-05
+38 (044) 272-19-38

«Молекулярный скальпель» – надежда при болезни Дюшена

Причиной заболевания мышечной дистрофии Дюшена являются генетические нарушения в производстве протеина дистрофина. Заболевание встречается 1 на 3 500 новорожденных. Мускулы постепенно атрофируются и уже в 10 летнем возрасте дети нуждаются в инвалидной коляске. Состояние стает угрожающим для жизни к 30 годам, когда начинают атрофироваться мышцы ответственные за дыхание и кровоснабжение.

Инструкция по производству протеина заложена в генах, но генетический код может быть нарушен мутациями или разрушен. Используя стволовые клетки и генную терапию, исследователи пробуют найти способ восстановить функционирование гена дистрофина.

Исследователи из Лондонского института здоровья детей (Institute of Child Health) ввели в клетку частицу полирибонуклеотида - « молекулярный скальпель». Данная частица замещала поврежденные участки и ген снова начинал функционировать.

В клинических испытания на 19 детях новый метод показал много обещающий результат – уменьшил клинические проявления заболевания и сохранил продукцию дистрофина

Профессор Франческо Мунтони, руководитель исследования, сказал: «Наилучший результат – уровень дистрофина достиг 20% от нормы. Это большое достижение за 12 недельный курс лечения».

«Я работаю з больными с мышечной дистрофией на протяжении многих лет и это первый раз, когда я могу сказать, что мы сделали прорыв в разработке лекарств для лечения данного заболевания».

Отчет об испытаниях был опубликован в журнале Lancet

По материалам «BBC news»

 
 
 
 
В корзине 0 товар Оформить предзаказ Корзина пуста