Успехи генной терапии в лечении гемофилии
Люди, больные гемофилией В, имеют дефект в генетическом коде. В основе патологии лежит невозможность продуцирования специфического белка (фактор IX). В настоящее время данная патология лечится введением фактора IX в виде инъекций, число инъекций может достигать несколько раз в неделю и являються достаточно дорогостоящими.
Ученые из Лондонского университета (University College London) и Детского научно-исследовательского центра имени апостола Фаддей (St Jude Children's Research Hospital) нашли оптимальное решение.
Шести пациентам был введен вирус, который имел генную информацию о продуцировании белка, который необходимый для сворачивания крови. Четыре пациента смогли отказаться от препаратов, которые повышают сворачиваемость крови.
Был использован аденоассоциированный вирус, который не вызывает заболевания. В вирус была введена генетическая информация из клеток печени ответственных за продуцирование IX фактора. Больным был введен модифицированный вирус в различных дозах: 2 пациентам в низкой дозе, 2 в средней и 2 в высокой дозе.
После инъекции, уровень IX фактор колебался в среднем от 2% до 20 % от нормального. У первых пациентов IX фактор держался на уровне 2% на протяжении 16 месяцев. У одного пациента, получавшие высокие дозы, уровень фактора свертываемости колебался от 8% до 12% в течении 20 недель.
Доктор Амин Натвани (Amit Nathwani), который принимал участие в эксперименте, сказал, что пациенты с уровнем 12% от нормального могут вести полноценную жизнь.
«Они могут вести нормальную, полноценную жизнь, лишь при серьезной травме возникнут проблемы со свертыванием крови»
Ученый также отметил, что основная цель исследования помочь больным с тяжелой формой гемофилией. Исследования показали, что процедура абсолютно безопасная и не имеет побочных эффектов. Но необходимо провести более широкие исследования по изучению эффективности и безопасности, а также период действия нового метода.
Результаты исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
По материалам «BBC news»