Биотехнология создания здоровых эритроцитов

В основе аномалии эритроцитов лежит генетическая вариация, которая приводит к образованию клеток неправильной формы (серповидной, сферообразной , вытянутой и прочее). Клетки неправильной формы не могут выполнять свою функцию, быстро разрушаются и даже могут блокировать ток крови через сосуды.

Пересадка костного мозга, ответственного за производство эритроцитов, может решить эту проблему. Но для пациентов, которые не могут перенести трансплантацию, наилучший выбор остается регулярное переливание крови от здоровых доноров.

Ученые из университета Джона Хопкинса успешно откорректировала генетический изъян в стволовых клетках у пациентов, которые страдают на патологию эритроцитов. В дальнейшем из стволовых клеток пациента развиваются нормальные красные тельца. Эта работа является важным шагом в развитии эффективного метода терапия группы пациентов с аномалией эритроцитов и нуждающихся в частых переливаниях донорской крови.

Руководитель исследования говорит: «Проблема заключается в том, что со временем иммунная система пациента начинает воспринимать донорские клетки в качестве инородных тел. Это приводит к быстрому разрушению элементов донорской крови и переливания все больших объемов».

Ученые предложили выращивать эритроциты из собственных стволовых клеток пациента, на которые не реагирует иммунная система. Исследователи уже успешно разработали методику выращивания эритроцитов в лабораторных условиях. Но они столкнулись с одной проблемой – из стволовых клеток пациентов с генетической аномалией эритроцитов вырастают патологические клетки.

Для решения проблемы ученые сначала перепрограммировали стволовые клетки пациента в так называемые индуцированные плюрипотентные клетки, которые могут расти неопределенное время в лабораторных условиях и трансформироваться в какую-либо клетку в живом организме. Затем была использована новая генетическая технология CRISPR. С ее помощью проводится иссечение аномальной части генетической цепи и замещение на нормальную версию.

Заключительный этап – стимуляция перерождения стволовых клеток в эритроциты. Проведенный эксперимент показывает, что «отредактированные» стволовые клетки такие же эффективные в генерации клеток крови, как без использования технологии CRISPR.

Руководитель исследования отмечает, что новая технология для использования в медицине нуждается в дополнительных исследованиях на безопасность. Но данные эксперимента показывают о возможности использования новых методик лечения пациентов с аномальными эритроцитами в недалеком будущем.

Также новая технология имеет большой потенциал в лечении других патологий клеток крови. Сейчас ученые планируют исследовать возможность «отредактированных» эритроцитов здоровых людей в лечении малярии и других аналогичных заболеваний.

Результаты исследования опубликованы в журнале Stem Cells.